——全球首个LNP递送环形RNA 体内CAR-T药物正式迈入临床，开启体内原位生成CAR-T新纪元
上海和马萨诸塞州剑桥2026年8月8日 /美通社/ — 专注于全工程化环形RNA疗法开发的生物技术公司转录本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，以下简称”RiboX”）今日宣布，其自主研发的体内CAR-T候选产品RXIM002已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验申请（IND）许可。RXIM002是全球首个获得FDA临床试验许可的采用靶向脂质体纳米颗粒（tLNP）递送的环形RNA体内CAR-T药物，标志着基于环形RNA的体内CAR-T疗法从科学概念迈入正式临床开发的历史性突破。
RXIM002是一款由tLNP包裹的环形RNA药物，编码靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR），通过向体内 T 细胞递送环形 RNA，实现持久且非整合性的 CAR 表达，在患者体内直接生成功能性 CAR-T 细胞，用于治疗自身免疫性血细胞减少症。 “体内原位生成”路径，从根本上绕开了传统CAR-T疗法繁琐、昂贵且耗时的体外细胞制备流程，极大提升了患者的治疗可及性，有望将CAR-T疗法的获益人群拓展至更广泛的自身免疫性疾病患者群体。
一、全球首次：环形RNA体内CAR-T进入临床，加速剂量递增联合皮下注射重塑治疗体验
在IND申报前，RXIM002已通过研究者发起的临床试验（IIT）在自身免疫性疾病患者中完成了初步临床验证，最长随访时间达六个月以上。RiboX向FDA递交了涵盖全部受试者安全性及有效性的完整IIT数据。基于所提交临床数据的完整性和充分性，FDA不仅批准RXIM002进入Ⅰ期临床试验，而且同意在该试验中采用加速剂量递增方案及皮下注射剂型。 这些监管决策将缩短开发周期、优化给药流程，最终提升患者便利性和依从性。这意味着，这一全球首创环形RNA体内CAR-T疗法有望在未来实现门诊给药，根本性改变患者的治疗体验。
二、突破性技术：体内原位生成CAR-T，直击可及性核心难题
RXIM002依托RiboX自主开发的靶向LNP递送平台，可在体内精准递送环形RNA，实现高效、持久且非整合的CAR表达，从而深度清除致病性B细胞，促进免疫重建，带来长期稳定的临床缓解。相较于依赖体外生产、个体化制备的传统CAR-T疗法，RXIM002以体内原位生成的全新机制，破解了自体CAR-T疗法因制备复杂、周期长、成本高而导致的极低患者渗透率困局，为自身免疫性疾病治疗开辟了一条首创性、通用化、即用型的革命性路径。
RiboX创始人兼首席执行官张巍怡博士表示：”RXIM002获得FDA临床许可，是RiboX乃至整个环形RNA药物领域的里程碑事件。这不仅是我们自主建立的tLNP技术平台首次获得全球顶尖监管机构的临床认可，更充分验证了公司具备将扎实的临床前数据及完整早期临床证据转化为高效研发推进路径的能力。我们将以此为起点，在全球多区域同步推进临床研究，致力于为重症自身免疫病患者带来真正变革性的治疗方案，引领体内CAR-T治疗新篇章。”
三、关于RXIM002
RXIM002是全球首个进入正式临床阶段的环形RNA体内CAR-T疗法，采用靶向LNP递送环形RNA，编码抗CD19 CAR。该药物可在体内原位生成功能性CAR-T细胞，实现持久、非整合的CAR表达，通过深度清除致病性B细胞促进免疫重建，带来持续稳定的疾病缓解，并拥有即用型、非整合、皮下给药等突破性优势。
四、关于POPULUS-1研究
POPULUS-1是RXIM002在复发/难治性自身免疫性血细胞减少症患者中开展的I期临床试验，旨在评估其安全性、药代动力学、药效学及初步疗效。研究将率先纳入复发/难治性免疫性血小板减少症（ITP）受试者。ITP是最常见的自身免疫性血细胞减少症，以血小板计数降低、瘀斑及出血风险升高为主要表现，其核心发病机制为B细胞异常活化产生致病性自身抗体。RXIM002通过体内生成功能性CAR-T细胞，实现致病性B细胞的深度清除，有望为ITP等自身免疫病带来首个通用型体内CAR-T解决方案。
五、关于RiboX Therapeutics
RiboX Therapeutics是一家以创新为驱动的全球性生物技术公司，聚焦全工程化环形RNA疗法的发现与开发，致力于开创RNA治疗的新边界。公司总部及全球研发中心位于中国上海，在美国和以色列设有分支机构。依托自主构建的环形RNA及LNP递送技术平台，RiboX在环形RNA分子设计与优化、LNP配方与主动靶向偶联技术、工艺放大及高质量规模化生产等关键环节实现全面首创性突破，为环形RNA药物的临床开发构筑了坚实壁垒。公司产品管线已覆盖放射性口干症、自身免疫性疾病、单基因遗传病等多个治疗领域，全力推动全球首个、全球领先的环形RNA疗法进入临床应用。
六、前瞻性声明
本新闻稿包含与RXIM002的研发、监管审批、临床评估、安全性、有效性、商业化潜力，以及公司环形RNA与LNP平台相关的前瞻性陈述。受多种风险和不确定性因素影响，实际结果可能与预期存在重大差异。除法律要求外，RiboX不承担更新任何前瞻性陈述的义务。
更多信息，请访问网站：www.riboxtx.com
消息来源：RiboX Therapeutics Ltd.
由CXOUNION-CXO联盟（cxounion.cn）编译而成，来源于：RiboX Therapeutics Ltd.；编辑/翻译：CXOUNIONCXO联盟小C。
